Simone辉瑞、诺华、赛诺菲、武田、梯瓦等多款罕见病新药在华上市已纳入医保
的有关信息介绍如下：辉瑞、诺华、赛诺菲、武田、梯瓦等多款罕见病新药在华上市且被纳入医保，显著提升了我国罕见病患者的药物可及性与可负担性。具体信息如下：
辉瑞
瑞万托（枸橼酸西地那非片）：2020年2月获批，成为国内首个被批准用于治疗肺动脉高压的5型磷酸二酯酶（PDE-5）抑制剂，用于改善成人肺动脉高压（PAH，WHO第1组）患者的运动能力和延缓临床恶化。
维万心（氯苯唑酸软胶囊）：2020年10月获批，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），是全球首个且唯一经批准治疗ATTR-CM的口服药物，基本实现全球同步上市。
诺华
捷灵亚（盐酸芬戈莫德胶囊）和万立能（西尼莫德片）：2020年12月被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2020年版）》，用于治疗多发性硬化（MS），大幅减轻患者医疗支付负担。
赛诺菲
艾而赞（注射用拉罗尼酶浓溶液）：2020年6月获批，用于确诊为黏多糖贮积症Ⅰ型（MPS Ⅰ）患者的长期酶替代治疗，是全球首个且目前唯一批准治疗MPS Ⅰ的酶替代疗法。
法布赞（注射用阿加糖酶β）：2020年6月上市，用于确诊为法布雷病（α-半乳糖苷酶A缺乏）患者的长期酶替代治疗，适用于成人及8岁以上儿童和青少年。
武田
瑞普佳（阿加糖酶α注射用浓溶液）：2020年8月获批，用于法布雷病患者的长期酶替代治疗，是中国目前引进的唯一人源性酶替代疗法。
达泽优（拉那利尤单抗注射液）：2020年12月获批，适用于12岁及以上患者预防遗传性血管性水肿（HAE）的发作，是全球唯一针对HAE的单克隆抗体药物。
myPKFiT：2020年12月上市，是中国首个且目前唯一NMPA批准支持A型血友病药代动力学（PK）指导下的管理工具，辅助16岁及以上A型血友病患者接受预防治疗。
梯瓦
安泰坦（氘丁苯那嗪片）：2021年1月上市，用于治疗与亨廷顿病（HD）有关的舞蹈病及成人迟发性运动障碍（TD），并于2020年12月被纳入国家医保目录，显著改善患者治疗负担。
其他企业
益普生：醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）于2020年12月被纳入国家医保目录，用于治疗肢端肥大症，惠及更多中国患者。
意大利东沛制药：塞奈吉明滴眼液（欧适维）于2020年8月获批上市，用于治疗中度或重度神经营养性角膜炎，为患者提供非侵入性手术的新治疗选择。
这些药物的上市与医保纳入，体现了我国在罕见病领域的政策支持与药企的创新努力，显著提高了罕见病患者的药物可及性与可负担性。
